新华社合肥4月10日电(记者陈尚营)科学家们将借助因“渐冻症”离世的北大女博士娄滔的细胞,向“渐冻症”这一世界难题发起挑战。
“我走之后,头部可以留给医学做研究。其他所有器官,凡是可以挽救他人生命的,尽可以捐给他人使用。希望医学能早日攻克这个难题,让那些因为‘渐冻症’而饱受折磨的人,早日摆脱痛苦。”这是今年年初因“渐冻症”离世的北大女博士娄滔的遗嘱。
由于娄滔的身体状况欠佳,她的器官不符合捐赠要求,这多少令人感到有些伤感。不过,安徽省干细胞学会和中国科大——中盛溯源细胞医学联合实验室已经按照娄滔生前的意愿,将她的细胞用于攻克“渐冻症”的研究中。
渐冻症,是被称为世界五大绝症之首的肌肉萎缩性侧索硬化症,患者表现为骨骼肌萎缩、无力以至完全瘫痪,是一种渐进且致命的神经退行性疾病。
记者从中盛溯源了解到,目前实验室已将娄滔的细胞“重编程”为与胚胎干细胞类似的诱导多能干细胞。“渐冻天使”虽已离去,但她的诱导多能干细胞具有无限扩增能力,可以永远存活下去,并具备分化为人体各种功能细胞的潜能。
中盛溯源首席科学家俞君英博士表示,由于病人活体细胞的稀缺,世界范围内药物的开发和测试主要依赖于动物实验和癌细胞株,这些研究工具与生理条件下人体细胞的差异导致了新药开发在临床试验阶段的高失败率。利用携带各种罕见遗传疾病基因的患者细胞,在体外重编程为各种特定疾病的诱导多能干细胞细胞株,可以建成中国人群疾病诱导多能干细胞细胞库,从而建立疾病细胞模型,更加直观精确地反映疾病的病理机制,为开发新的治疗药物和有效的治疗方案提供有力工具。
据了解,中盛溯源下一步将会与国内干细胞和再生医学研究机构合作,将娄滔的诱导多能干细胞分化为运动神经元,并用于病理研究和药物筛选,以促进“渐冻症”的早日诊断和精准治疗。
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科学家发现与“渐冻症”相关分子机制
此前研究表明,TDP-43是一种与肌萎缩侧索硬化症发病相关的蛋白质,细胞核内TDP-43功能的缺失或细胞质内出现异常的TDP-43蛋白聚集体可能是致病的关键因素。2018-03-19 16:31:38
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患病后的娄滔,曾以口述形式立下遗愿,捐赠人体器官,“凡是能救命的部分尽管用”。在历经各种治疗方式,病情反复波动后,2018年1月5日凌晨,29岁的娄滔在家中停止了呼吸。2018-01-07 07:39:39
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25日,安徽一家研究机构已经获得北大“渐冻症”娄滔博士的血液样本,并为其制备细胞株,着手建相关疾病模型中。专家们期待能尽快建立中国的罕见病细胞库,尤其是人类诱导多能干细胞(iPSC)疾病细胞库。2017-10-25 15:15:45
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