随着科技的进步，骨髓移植不仅可以治疗白血病，而且也可为多种罕见病的治疗做贡献，发挥意想不到的效果。
在首儿所血液内科，一些过去不能治疗的罕见病都可以通过骨髓移植的方法进行治疗。师晓东以三类疾病举例介绍，一类是先天性骨髓衰竭性疾病。这类疾病是由于骨髓造血出了问题带来相应的疾病，如范可尼贫血、纯红细胞再生障碍性贫血、先天粒细胞缺乏,通过移植实现造血功能重建；第二类是先天免疫缺陷。此类患儿容易反复感染，严重影响生命，如重症联合免疫缺陷、WAS综合症、LIG4、高IgM综合征、无丙种球蛋白血症等，移植可重建免疫功能；第三类是遗传性代谢性疾病。患了这类疾病多因缺乏某种酶，导致代谢产物堆积造成器官功能障碍，骨髓移植给患儿产生酶的细胞，能够起到治疗的作用。如溶酶体贮积症，像粘多糖贮积症、异染性脑白质营养不良、神经元蜡样酯褐质沉积症、尼曼匹克、戈谢病等。
